Ultragenyx y Kyowa Kirin anuncian la actualización de la etiqueta de la FDA de los EE.UU. para el tratamiento del XLH.

La etiqueta ampliada de Crysvita® (burosumab) incluye datos clínicos adicionales, que destacan la superioridad sobre la terapia convencional para pacientes pediátricos y extiende la indicación actual de EE.UU. a pacientes de seis meses o más.

NOVATO, California y TOKIO, 30 de septiembre de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo de nuevos productos para enfermedades graves raras y ultra raras, y Kyowa Kirin Co., Ltd. anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó una expansión de la etiqueta para Crysvita® (burosumab). La etiqueta se ha actualizado para incluir nuevos datos clínicos que demuestren la superioridad del tratamiento con Crysvita versus fosfato oral y vitamina D activa (terapia convencional) en pacientes pediátricos con XLH, y una mejora en la rigidez y el mantenimiento de la eficacia de Crysvita en pacientes adultos con tratamientos de larga duración. La indicación también se ha ampliado para incluir a bebés de hasta seis meses de edad.

Crysvita es un anticuerpo que se une e inhibe la actividad biológica del factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF23), restaura la reabsorción renal de fosfato y aumenta la concentración sérica de 1,25 dihidroxivitamina D. Fue aprobado por primera vez en los EE. UU. En abril de 2018 para el tratamiento de XLH en pacientes adultos y pediátricos de un año de edad y mayores.

“Nos complace que la etiqueta actualizada de Crysvita incluya resultados convincentes de un ensayo clínico controlado que demuestre que Crysvita es significativamente más eficaz que la terapia convencional para normalizar los niveles de fósforo, reducir el raquitismo y la deformidad de las piernas y mejorar el crecimiento en niños con XLH”. Además, se incluyen datos a más largo plazo de un estudio en adultos que muestran una importante eficacia sostenida de Crysvita en esta enfermedad de por vida”, dijo Camille L. Bedrosian, M.D., directora médica de Ultragenyx. “Como parte de nuestro compromiso de apoyar a la comunidad XLH, trabajamos estrechamente con la FDA para actualizar la información de prescripción de Crysvita para que los médicos puedan tomar decisiones de tratamiento más informadas para sus pacientes con XLH y garantizar que los pacientes más jóvenes puedan ser tratados si esta enfermedad está presente al nacer”.

Para la población pediátrica de XLH, la actualización de la etiqueta de EE. UU. Se basa en datos de eficacia y seguridad de 64 semanas del estudio aleatorizado de Fase 3 controlado con actividad de Crysvita en comparación con fosfato oral y vitamina D activa (terapia convencional) en 61 niños con XLH. Los resultados mostraron que Crysvita fue superior a la terapia convencional para todos los puntos finales de eficacia clave, mostrando una mejora significativa en la severidad del raquitismo, la deformidad de las extremidades inferiores y el crecimiento. El perfil de seguridad de 64 semanas fue similar al observado a las 40 semanas y en otros estudios pediátricos XLH de Crysvita.

Para la población adulta de XLH, la actualización de la etiqueta incorpora los resultados del período de tratamiento abierto del estudio de Fase 3 en 134 pacientes adultos con XLH hasta la semana 48, lo que demuestra que los niveles de fósforo sérico se mantuvieron sin evidencia de pérdida de efecto. La etiqueta actualizada también incluye resultados que demuestran la curación continua de fracturas y pseudofracturas en la semana 48 y una mejora en el resultado de rigidez informado por el paciente en la semana 24. El perfil de seguridad es consistente con lo observado previamente en este estudio, sin nuevos efectos adversos identificados durante el período de tratamiento extendido.

FUENTE: http://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-and-kyowa-kirin-announce-us-fda-approves-label-update?fbclid=IwAR1Qy3-EgOKrGHwStnrBOtTtYcKbtAIBOC1m-i9ZWmKsWz_tZH6NP2CvgLQ